badanie niekomercyjne skuteczności walsartanu
Badanie kliniczne dla pacjentów z zespołem Marfana i innymi uwarunkowanymi genetycznie chorobami aorty piersiowej (tzw. HTAD)
Zespół Marfana, zespół Loeysa-Dietza, zespół Ehlersa-Danlosa, zespół krętości tętnic, poszerzenie aorty.
Konsultacje specjalistów
Każdy pacjent będzie szczegółowo zbadany przez lekarza specjalistę: okulistę, ortopedę, kardiologa i genetyka.
Badanie genetyczne NGS
U każdego pacjenta będzie wykonane sekwencjonowanie genetyczne obejmujące aż 50 genów z zakresu chorób aorty.
Badania obrazowe
Każdy pacjent będzie miał wykonane TK naczyń całego ciała (głowy, szyi, klatki piersiowej, brzucha, miednicy, kończyn)
Informacja dla pacjenta
Streszczenie badania
Kryteria
Wytyczne ECS
O walsartanie
Planowane badanie kliniczne jest badaniem IV fazy, oznacza to, że walsartan jest już lekiem dokładnie przebadanym i uznanym za bezpieczny zarówno u dzieci, jak i dorosłych. Jest to lek często stosowany w terapii nadciśnienia tętniczego a ewentualne działania niepożądane występują niezmiernie rzadko.
Prowadzone badanie kliniczne nie będzie miało na celu oceny bezpieczeństwa stosowania walsartanu, a ocenę jego skuteczności w nowym wskazaniu ? zwalnianiu poszerzania się aorty. Raz jeszcze chcemy podkreślić, że planowany projekt jest badaniem klinicznym niekomercyjnym, a więc nie jest sponsorowane przez firmy farmaceutyczne.
Projekt badania przewiduje, że wszyscy pacjenci będą przyjmować beta-blokery (w chwili obecnej pozostają one jedyną zalecaną przez wytyczne Europejskiego Towarzystwa Kardiologii z 2020 r. farmakoterapią u pacjentów w tej grupie chorych; stosowanie losartanu, ze względu na brak udowodnionej skuteczności w badaniach klinicznych nie jest obecnie zalecane), dodatkowo u połowy pacjentów będzie włączony walsartan, a u drugiej części pacjentów placebo. Taka terapia będzie kontynuowana przez 3 lata.
Przeprowadzenie badania jest możliwe dzięki finansowaniu przez Agencję Badań Medycznych (środki na przeprowadzenie badania Gdański Uniwersytet Medyczny otrzymał w ramach wygranego konkursu dotyczącego nowych metod leczenia chorób rzadkich).
Naszymi Partnerami w tym badaniu są Klinika Kardiologii Dziecięcej Instytutu Pomnik Centrum Zdrowia Matki Polki w Łodzi oraz Stowarzyszenie Marfan Polska.
Kryteria włączenia
Kto może zostać zakwalifikowany do badania
Wiek
Wiek pacjenta od 1 r.ż. do 40 r.ż.
Poszerzenia opuszki aorty
Z-score średnicy opuszki aorty ? 2
Zgoda na badanie
Wyrażenie świadomej zgody na udział w badaniu. W przypadku osoby nieletniej, zgodę wyraża rodzic lub opiekun prawny dziecka.
Rozpoznanie lub podejrzenie zespołu Marfana lub innej choroby aorty HTAD
Do badania kwalifikują się pacjenci z rozpoznaniem lub podejrzeniem zespołu Marfana, lub innych uwarunkowanych genetycznie chorób tkanki łącznej z grupy zespołu Marfana, m. in.:
- zespół Loeysa-Dietza
- typ naczyniowy zespołu Ehlersa-Danlosa
- zespół krętości tętnic
- zespół Shprintzena-Goldberga
- postać noworodkowa zespołu Marfana
- zespół tętniaki-zapalenia kości i stawów
- zespołem wielosystemowej dysfunkcji mięśni gładkich
- rodzinne tętniaki aorty piersiowej i rozwarstwienia aorty
- zespół dwupłatkowej zastawki aorty – familial BAV
Kryteria wyłączenia
Kto nie może wziąć udziału w badaniu.
Operacja aorty
Jeśli pacjent jest po operacji aorty nie może wziąć udziału w badaniu.
Kwalifikacja do operacji kardiochirurgicznej aorty
Jeśli pacjent w momencie kwalifikacji do badania posiada lub otrzyma kwialifikację do operacji kardiochirurgicznej aorty, wówczas nie może wziąć udziału w badaniu.
Wiek pacjenta
Jeśli pacjent w momencie kwalifikacji do badania ukończył 40 rok życia nie może wziąć udziału w badaniu.
Jeśli spełniasz kryteria, zgłoś się do badania
Korzyści dla pacjentów
Wielospecjalistyczne badania
Zaawansowane badania genetyczne i angio-tomografia komputerowa całego ciała oraz objęcie opieką specjalistyczną przez cały okres trwania projektu z możliwością jej kontynuowania po zakończeniu badania.
Potencjalne korzyści z zastosowania walsartanu
Potencjalne korzyści mogą także wynikać z zastosowania walsartanu. W przypadku wykazania pozytywnego działania tego leku będzie możliwość kontynuowania terapii.
Zwrot kosztów
W ramach badania przewidziany jest zwrot kosztów dojazdu i/lub noclegu na wizytę włączeniową do Gdańska w wysokości do 320 zł. Dla każdego pacjenta zakupiony będzie profesjonalny ciśnieniomierz naramienny w celu wykonywania domowych pomiarów ciśnienia tętniczego.
Badanie prowadzone przez zaufane podmioty i instytucje.
Przeprowadzenie badania jest możliwe dzięki finansowaniu przez Agencję Badań Medycznych (środki na przeprowadzenie badania Gdański Uniwersytet Medyczny otrzymał w ramach wygranego konkursu dotyczącego nowych metod leczenia chorób rzadkich). Naszymi Partnerami w tym badaniu są Klinika Kardiologii Dziecięcej Instytutu Pomnik Centrum Zdrowia Matki Polki w Łodzi oraz Stowarzyszenie Marfan Polska.
Kontakt z ośrodkiem badawczym
Wszelkie pytania prosimy kierować bezpośrednio do Ośrodka Badawczego
Lidia Woźniak-Mielczarek
główny badacz
502-544-330
lidiawozniak@yahoo.com
Katarzyna Jakubowska
koordynator badania
534-416-851
Prof. dr hab n. med. Robert Sabiniewicz
współbadacz badania
Miejsce kwalifikacji do badania - jednostka badawcza
Zdjęcia autorstwa Gustavo Fring, Karolina Grabowska z Pexels
+48 600 35 10 20
pomoc@marfan.org.pl
Dane rejestrowe
Stowarzyszenie Marfan Polska
KRS 0000047797
NIP: 5861213533
REGON: 19092477400000
Adres biura, siedziba główna
Pułkowa 58, 01-969 Warszawa
Biuro czynne od pon. do pt. od 8:00-16:00