badanie niekomercyjne skuteczności walsartanu

Badania kliniczne dla pacjentów z zespołem Marfana i innymi uwarunkowanymi genetycznie chorobami aorty piersiowej (tzw. HTAD)

Zespół Marfana, zespół Loeysa-Dietza, zespół Ehlersa-Danlosa, zespół krętości tętnic, poszerzenie aorty.

w

Konsultacje specjalistów

Każdy pacjent będzie szczegółowo zbadany przez lekarza specjalistę: okulistę, ortopedę, kardiologa i genetyka. 

Badania genetyczne NGS

U każdego pacjenta będzie wykonane sekwencjonowanie genetyczne obejmujące aż 50 genów z zakresu chorób aorty.

Badania obrazowe

Każdy pacjent będzie miał wykonane TK naczyń całego ciała (głowy, szyi, klatki piersiowej, brzucha, miednicy, kończyn)

O walsartanie

Planowane badanie kliniczne jest badaniem IV fazy, oznacza to, że walsartan jest już lekiem dokładnie przebadanym i uznanym za bezpieczny zarówno u dzieci, jak i dorosłych. Jest to lek często stosowany w terapii nadciśnienia tętniczego a ewentualne działania niepożądane występują niezmiernie rzadko.

Prowadzone badanie kliniczne nie będzie miało na celu oceny bezpieczeństwa stosowania walsartanu, a ocenę jego skuteczności w nowym wskazaniu ? zwalnianiu poszerzania się aorty. Raz jeszcze chcemy podkreślić, że planowany projekt jest badaniem klinicznym niekomercyjnym, a więc nie jest sponsorowane przez firmy farmaceutyczne. 

Projekt badania przewiduje, że wszyscy pacjenci będą przyjmować beta-blokery (w chwili obecnej pozostają one jedyną zalecaną przez wytyczne Europejskiego Towarzystwa Kardiologii z 2020 r. farmakoterapią u pacjentów w tej grupie chorych; stosowanie losartanu, ze względu na brak udowodnionej skuteczności w badaniach klinicznych nie jest obecnie zalecane), dodatkowo u połowy pacjentów będzie włączony walsartan, a u drugiej części pacjentów placebo. Taka terapia będzie kontynuowana przez 3 lata.

Przeprowadzenie badania jest możliwe dzięki finansowaniu przez Agencję Badań Medycznych (środki na przeprowadzenie badania Gdański Uniwersytet Medyczny otrzymał w ramach wygranego konkursu dotyczącego nowych metod leczenia chorób rzadkich).

Naszymi Partnerami w tym badaniu są Klinika Kardiologii Dziecięcej Instytutu Pomnik Centrum Zdrowia Matki Polki w Łodzi oraz Stowarzyszenie Marfan Polska.

Kryteria włączenia

Kto może zostać zakwalifikowany do badania

Wiek

Wiek pacjenta od 1 r.ż. do 40 r.ż.

Poszerzenia opuszki aorty

Z-score średnicy opuszki aorty ? 2

Zgoda na badania

Wyrażenie świadomej zgody na udział w badaniu. W przypadku osoby nieletniej, zgodę wyraża rodzic lub opiekun prawny dziecka. 

Rozpoznanie choroby aorty

Choroby pokrewne do zespołu Marfana (ORPHA 284993) / rzadkie choroby z tętniakiem aorty piersiowej i rozwarstwieniem aorty (ORPHA 285014):

  • zespół Loeysa-Dietza (ORPHA 60030)
  • typ naczyniowy zespołu Ehlersa-Danlosa (ORPHA 286)
  • zespołem krętości tętnic (ORPHA 3342)
  • zespół Shprintzena-Goldberga (ORPHA 246)
  • postać noworodkowa zespołu Marfana (ORPHA 284979)
  • zespół tętniaki-zapalenia kości i stawów (ORPHA 284984)
  • zespołem wielosystemowej dysfunkcji mięśni gładkich (ORPHA 404463)
  • rodzinne tętniaki aorty piersiowej i rozwarstwienia aorty (ORPHA 91387, ORPHA 229)
  • zespół dwupłatkowej zastawki aorty ? familial BAV (ORPHA 402075)

Kryteria wyłączenia

Kto nie może wziąć udziału w badaniu.

Operacja aorty

Jeśli pacjent jest po operacji aorty nie może wziąć udziału w badaniu.

Kwalifikacja do operacji kardiochirurgicznej

Jeśli pacjent w momencie kwalifikacji do badania posiada lub otrzyma kwialifikację do operacji, wówczas nie może wziąć udziału w badaniu. 

Wiek pacjenta

Jeśli pacjent w momencie kwalifikacji do badania ukończył 40 rok życia nie może wziąć udziału w badaniu. 

Korzyści dla pacjentów 

Wielospecjalistyczne badania

Zaawansowane badania genetyczne i angio-tomografia komputerowa całego ciała oraz objęcie opieką specjalistyczną przez cały okres trwania projektu z możliwością jej kontynuowania po zakończeniu badania.

Potencjalne korzyści z zastosowania walsartanu

Potencjalne korzyści mogą także wynikać z zastosowania walsartanu. W przypadku wykazania pozytywnego działania tego leku będzie możliwość kontynuowania terapii.

Zwrot kosztów

W ramach badania przewidziany jest zwrot kosztów dojazdu i/lub noclegu na wizytę włączeniową do Gdańska w wysokości do 320 zł. Dla każdego pacjenta zakupiony będzie profesjonalny ciśnieniomierz naramienny w celu wykonywania domowych pomiarów ciśnienia tętniczego.

Badanie prowadzone przez zaufane podmioty i instytucje.

Przeprowadzenie badania jest możliwe dzięki finansowaniu przez Agencję Badań Medycznych (środki na przeprowadzenie badania Gdański Uniwersytet Medyczny otrzymał w ramach wygranego konkursu dotyczącego nowych metod leczenia chorób rzadkich). Naszymi Partnerami w tym badaniu są Klinika Kardiologii Dziecięcej Instytutu Pomnik Centrum Zdrowia Matki Polki w Łodzi oraz Stowarzyszenie Marfan Polska.

 

Kontakt z ośrodkiem badawczym

Wszelkie pytania prosimy kierować bezpośrednio do Ośrodka Badawczego

Lidia Woźniak-Mielczarek

główny badacz
502-544-330
lidiawozniak@yahoo.com

Katarzyna Jakubowska

koordynator badania
737-328-748

Prof. dr hab n. med. Robert Sabiniewicz

współbadacz badania

Miejsce kwalifikacji do badania - jednostka badawcza

+48 600 35 10 20

pomoc@marfan.org.pl

Dane rejestrowe

Stowarzyszenie Marfan Polska
KRS 0000047797
NIP: 5861213533
REGON: 19092477400000

Adres biura, siedziba główna

Pułkowa 58, 01-969 Warszawa
Biuro czynne od pon. do pt. od 8:00-16:00